Temática / Área: Enfermedades raras y medicamentos huérfanos

EXPERIENCIA EN VIDA REAL DE USO DE RISDIPLAM EN ATROFIA MUSCULAR ESPINAL

JAVIER VILLA CARPES, IGNACIO DE GOROSTIZA FRÍAS, MIRIAM RAMÓN PÉREZ, CLARA PEREZ LOPEZ, RAUL FERNANDEZ MARTINEZ, CARMEN MARIN CIFUENTES

Póster nº 16

¿EFECTIVIDAD Y SEGURIDAD MANTENIDA A LARGO PLAZO CON ELEZACAFTOR/TEZACAFTOR/IVACAFTOR EN FIBROSIS QUÍSTICA?

Cristina Céspedes, Clara Pérez, Carmen María Marín, Pedro Enrique Mondéjar, Silvia Lorca, Iris Muñoz

Póster nº 23

EFECTIVIDAD Y SEGURIDAD DE MARALIXIBAT EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON SÍNDROME DE ALAGILLE

Cristina Céspedes Sánchez, Carmen María Marín, Alicia Conesa, Pablo Salmerón, Lidia Sánchez, Iris Muñoz

Póster nº 25

ARGININA INTRAVENOSA Y SUPLEMENTACIÓN CON IDEBENONA COMO TRATAMIENTO DEL SÍNDROME MELAS: A PROPÓSITO DE UN CASO

Eva Santos, Paula Pascual, Rebeca Añez, Rocío Guzmán, Carmen Caballero, Elena Urbieta

Póster nº 127